Лекарственные препараты, содержащие генетический материал, который включен в клетки живого организма для лечения генетических заболеваний; для генной терапии – A61K 48/00

Изобретение относится к области биотехнологии и медицины. Описана активная иммуностимулирующая вакцина, содержащая по меньшей мере одну РНК, предпочтительно мРНК, кодирующую по меньшей мере два антигена, которые инициируют иммунный ответ у млекопитающего, предназначенная для лечения рака легких, прежде всего немелкоклеточного рака легких (НМРЛ), предпочтительно выбранного из основных трех его подтипов, плоскоклеточной карциномы легких, аденокарциномы и крупноклеточной карциномы легких, или нарушений, связанных с НМРЛ. Описаны также наборы, прежде содержащие активную иммуностимулирующую вакцину. 4 н. и 17 з.п.ф-лы, 34 ил., 1 табл., 8 пр.

Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к средству для лечения ишемических поражений тканей, представляющему собой смесь с соотношением 1÷0,5-3 из двух культур мезенхимальных стволовых клеток, одна из которых модифицирована генетической конструкцией на основе вирусного вектора, обеспечивающего гиперпродукцию фактора роста эндотелия сосудов, а другая модифицирована генетической конструкцией на основе вирусного вектора, обеспечивающего гиперпродукцию ангиопоэтина, а также способу лечения ишемических поражений тканей посредством обкалывания ишемезированной ткани, и может быть использовано в медицине. Изобретение позволяет достичь эффективной васкуляризации и репарации ишемизированной ткани. 2 н. и 2 з.п. ф-лы, 4 ил., 3 пр.

Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к способам генерации антиген-специфических клеток с цитотоксической активностью против клеток рака молочной железы, и может быть использовано в медицине. Способ включает выделение мононуклеарных клеток (МНК) из периферической крови пациента, разделение клеток на прилипающую и неприлипающую фракции, добавление к прилипающей фракции МНК ростовых факторов, нагрузку дендритных клеток антигенами опухолевого лизата in vitro, стимуляцию созревания дендритных клеток в течение последующих суток. При этом к полученным незрелым ДК добавляют лизат аутологичных опухолевых клеток в дозе 100 мкг/мл, а еще через 48 часов в течение последующих 24 часов вносят рчФНО-альфа в дозе 25 нг/мл. Затем проводят совместное культивирование зрелых активированных лизатом дендритных клеток и неприлипающей фракции МНК в соотношении 1:10 в присутствии рекомбинантного человеческого интерлейкина-12 в дозе 10 нг/мл и рекомбинантного человеческого интерлейкина-18 в дозе 100 нг/мл. Изобретение позволяет повысить уровень цитотоксической и интерферон-продуцирующей активности антиген-активированных дендритных клеток при сокращении сроков их культивирования. 4 табл.

Изобретение относится к области медицины. Предложен способ стимулирования посттравматической регенерации спинного мозга, заключающийся в однократной трансплантации в область повреждения мононуклеарных клеток крови пуповины человека, предварительно трансдуцированных рекомбинантным аденовирусом с клонированным геном глиального нейротрофического фактора(gdnf). Использование изобретения позволяет улучшить результаты посттравматической регенерации спинного мозга, сократить сроки пребывания больных с травмой спинного мозга в стационаре и повысить качество жизни таких больных. 1 пр.

Изобретение относится к медицине, онкологии и может быть использовано для фотодинамической терапии опухолей. Способ включает использование фотосенсибилизатора (ФС), предварительную оценку его наличия в опухоли по его флуоресценции с последующим облучением опухоли оптическим излучением с длиной волны в спектральном диапазоне максимального поглощения ФС. В качестве ФС используют генетически-кодируемый белок KillerRed, для чего обеспечивают его экспрессию в опухоли путем встраивания соответствующего гена в опухолевые клетки. Облучение опухоли оптическим излучением осуществляют при плотности энергии 180-270 Дж/см² 3 раза через день или 7 раз ежедневно. Предпочтительная локализация белка KillerRed - митохондриальная и ядерная или ядерная. Способ обеспечивает высокую селективность воздействия ФС на опухоль, снижение токсической нагрузки на нормальные органы и ткани, отсутствие перераспределения ФС в опухоли, отсутствие необходимости постоянного дозиметрического контроля. 1 з.п. ф-лы, 6 ил., 11 пр.

Изобретение относится к химико-фармацевтической промышленности и представляет собой средство для вовлечения мезенхимальной стволовой клетки костного мозга в периферическую кровь из костного мозга, которое вводят в кровеносный сосуд или мышцу и которое содержит любой из компонентов: (a) белок HMGB1; (b) клетка, которая секретирует белок HMGB1; (c) вектор, в который встроена ДНК, кодирующая белок HMGB1; (d) белок HMGB2; (e) клетка, которая секретирует белок HMGB2; (f) вектор, в который встроена ДНК, кодирующая белок HMGB2; (g) белок HMGB3; (h) клетка, которая секретирует белок HMGB3; и (i) вектор, в который встроена ДНК, кодирующая белок HMGB3. 3 н. п. ф-лы, 6 пр., 1 табл., 14 ил.

Предложенная группа изобретений относится к области медицины и ветеринарии. Предложен биокомпозит для обеспечения восстановительных процессов после повреждения у млекопитающего, содержащий носитель, по меньшей мере одну нуклеиновую кислоту, содержащую гены, кодирующие VEGF и/или SDF-1, и клетки, обеспечивающие репаративную регенерацию. Предложены способы получения вышеуказанного биокомпозита и набор для его приготовления. Предложены также способ обеспечения заживления повреждения у млекопитающего и способ доставки нуклеиновой кислоты. Предложенная группа изобретений обеспечивает эффективную регенерацию тканей после повреждения у млекопитающего за счет использования трехкомпонентного биокомпозита, состоящего из носителя, по меньшей мере одной нуклеиновой кислоты и клеток, обеспечивающих репаративную регенерацию. 7 н. и 9 з.п. ф-лы, 4 ил., 4 пр.

Изобретение относится к биотехнологии, конкретно к использованию микроРНК (miRNA) для лечения патологической гипертрофии сердца, инфаркта миокарда или сердечной недостаточности. Способ предусматривает введение индивидууму с патологией сердечной деятельности первого антисмыслового олигонуклеотида, содержащего последовательность, которая по меньшей мере частично комплементарна зрелой последовательности miR-208a или miR-208b, и второго антисмыслового олигонуклеотида, содержащего последовательность, которая по меньшей мере частично комплементарна зрелой последовательности miR-499. Совместное введение указанных олигонуклеотидов за счет проявления синергетического эффекта позволяет более эффективно понизить экспрессию или активность miR-208a или miR-208b и miR-499 в клетках сердца индивидуума. 2 н. и 28 з.п. ф-лы, 7 ил., 5 пр.

Изобретение относится к области биотехнологии, вирусологии и медицины. Предложен поксвирус осповакцины, который содержит дефектный F2L ген и суицидальный ген. Поксвирус обладает онколитической активностью. Предложен также способ воспроизводства такого поксвируса и его применение для лечения пролиферативных заболеваний или заболеваний с повышенной активностью остеокластов. Изобретение может быть использовано в медицине. 6 н. и 25 з.п. ф-лы, 10 ил., 3 табл.

Изобретение относится к области биотехнологии и может быть использовано в медицине. Пептид структуры DGSVVVNKVSELPAGHGLNVNTLSYGDLAAD используют для подавления аллергического воспаления дыхательных путей, в профилактике и лечении артрита, а также для ослабления боли. Пептид эффективен в качестве адъюванта и для стимулирования продукции IL-12 в клетке. Пептид позволяет увеличить продукцию IL-12 по меньшей мере в 10 раз относительно нормальных уровней клеточного продуцирования IL-12. 9 н. и 10 з.п. ф-лы, 25 ил., 10 пр.

Изобретение относится к области биотехнологии и вирусологии. Предложен поксвирус осповакцины, который обладает онколитической активностью. Поксвирус включает дефектный I4L и/или F4L ген и целевую нуклеиновую кислоту, содержащую суицидальный ген. Также описаны композиция, включающая такой поксвирус, его применение для получения лекарственного средства и способ лечения пролиферативного заболевания или заболевания с повышенной активностью остеокластов с его использованием. Предложенная группа изобретений может быть использована в медицине. 6 н. и 28 з.п. ф-лы, 18 ил., 5 табл.

Изобретение относится к медицине и может быть использовано для профилактики и лечения заболеваний, при которых целесообразна стимуляция эндогенной продукции цитокинов и гемопоэтических факторов. Предложен способ стимуляции эндогенной продукции цитокинов и гемопоэтических факторов, основанный на введении в организм пациента препарата, представляющего собой двуцепочечную геномную фрагментированную ДНК человека с размером фрагментов 200-6000 пар оснований. Препарат применяют в таблетированной форме в количестве 3 таблеток, содержащих 5 мг активной субстанции препарата, ежедневно на протяжении 1-14 дней. Изобретение обеспечивает повышение эффективности стимуляции. 1 н.п. ф-лы, 21 ил.

Изобретение относится к области генной инженерии, молекулярной и клеточной биологии и биотехнологии. Получена генетическая конструкция pAd-SM, построенная путем гомологичной рекомбинации вектора pAdEasy-1, содержащего основную часть генома аденовируса и плазмиды pAdTrack-CMV, в которую помещены фрагменты кДНК генов SOX2 и C-MYC человека, соединенные нуклеотидной последовательностью, кодирующей Р2А-пептид. Полученная в результате гомологичной рекомбинации плазмида pAd-SM содержит фрагмент SOX2-P2A-C-MYC под контролем конститутивного промотора CMV, что позволяет получать аденовирусные частицы для одновременной доставки генов и экспрессии белков SOX2 и С-MYC в клетках человека. Кроме того, pAd-SM содержит ген, кодирующий флуоресцентный белок EGFP, под контролем промотора CMV, что позволяет отслеживать трансдукцию клеток и элиминацию вирусной ДНК из клетки. Изобретение может быть использовано для получения индуцированных плюрипотентных стволовых клеток человека в клеточной биологии и медицине. 2 з.п. ф-лы, 1 ил.

Изобретение относится к области генной инженерии, молекулярной и клеточной биологии, биотехнологии. Получена плазмидная генетическая конструкция pOK-DsRed2, построенная на основе плазмидного вектора pIRES (Clontech), в который помещены фрагменты кДНК генов ОСТ4 и KLF4 человека, соединенные нуклеотидной последовательностью, кодирующей F2А-пептид и кДНК гена, кодирующего флуоресцентный белок DsRed2. Транскрипция единой мРНК OCT4-F2A-KLF4-IRES-DsRed2 осуществляется с конститутивного промотора р CMV IE, обеспечивающего высокий уровень наработки мРНК. Наличие последовательностей F2A и IRES позволяет одновременно транслировать белки ОСТ4, KLF4 и DsRed2 с одной молекулы мРНК. Изобретение может быть использовано для получения индуцированных плюрипотентных стволовых клеток человека. 2 з.п. ф-лы, 1 ил., 1 табл.

Изобретение относится к области генной инженерии, молекулярной и клеточной биологии, биотехнологии. Плазмидная генетическая конструкция pSN-ZsGreen построена на основе плазмидного вектора pIRES (Clontech), в который помещены фрагменты кДНК генов SOX2 и NANOG человека, соединенные нуклеотидной последовательностью, кодирующей Р2А-пептид и к ДНК гена, кодирующего флуоресцентный белок ZsGreen. Транскрипция единой мРНК SOX2-P2A-NANOG-IRES-ZsGreen осуществляется с конститутивного промотора р CMV IE, обеспечивающего высокий уровень наработки мРНК. Наличие последовательностей Р2А и IRES позволяет одновременно транслировать белки SOX2, NANOG и ZsGreen с одной молекулы мРНК. Изобретение может быть использовано для получения индуцированных плюрипотентных стволовых клеток человека. 2 з.п. ф-лы, 1 табл., 1 ил.

Изобретение относится к области биотехнологии и вирусологии. В настоящем изобретении раскрывается кодон-оптимизированный ген, кодирующий главный капсидный белок L1 вируса папилломы человека, который способен, после трансдукции в клетку дрожжей, к эффективной экспрессии главного капсидного белка L1 вируса папилломы человека. Описана также иммуногенная макромолекула, которая преимущественно образуется при экспрессии указанного кодон-оптимизированного гена, кодирующего главный капсидный белок L1 вируса папилломы человека в клетке дрожжей. Также раскрывается применение указанной иммуногенной макромолекулы и композиции, включающей указанную иммуногенную макромолекулу. Предложенная группа изобретений может быть использована в медицине для вакцинации против вируса папилломы человека. 8 н. и 7 з.п. ф-лы, 21 ил., 11 табл., 22 пр.

Изобретение относится к области молекулярной биологии, генной инженерии и микробиологии. Предложена рекомбинантная плазмидная ДНК pGEM-Puro-DS-Apo, содержащая синтетический ген апоптина, фланкированный последовательностями генома вируса осповакцины из района C10L-C12L, и рекомбинантный штамм VVdGF-ApoS24/2 вируса осповакцины, продуцирующий апоптин. Изобретение может быть использовано для разработки лекарственных средств для борьбы с онкологическими заболеваниями. 2 н.п. ф-лы, 5 ил, 1 табл, 6 пр.

Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к получению популяции Tr1-клеток, направленных против антигена, ассоциированного с рассеянным склерозом, и может быть использовано в медицине. Выделяют популяцию Tr1-клеток, направленных против антигена, ассоциированного с рассеянным склерозом, и имеющих в покое фенотип CD4⁺CD25^-FoxP3^- . Полученную популяцию Tr1-клеток в комбинации с одним или несколькими фармацевтически приемлемыми носителями либо в комбинации с одним или более фармацевтическим средством, применяемым для лечения рассеянного склероза, выбираемым из группы, включающей интерферон-бета, глатимера ацетат, митоксантрон, циклофосфамид, метотрексат, азиатропин или натализумаб, используют в составе фармацевтических композиций для лечения рассеянного склероза. Изобретение позволяет получить эффективное средство для лечения рассеянного склероза. 3 н. и 8 з.п. ф-лы, 2 ил.

Изобретение относится к области к области молекулярной биологии и генной инженерии. Предложена выделенная нуклеиновая кислота, кодирующая интрамолекулярный димер KillerRed, оперативно слитый с гистоном, а также кассета экспрессии с данной нуклеиновой кислотой, содержащая ее клетка и белок, кодируемый ею. Изобретение может быть использовано в качестве инструмента прицельной фотоинактивации белков, нуклеиновых кислот и клеток в медицинских целях. 4 н.п. ф-лы, 2 ил.

Группа изобретений относится к медицине и касается фармацевтической композиции для терапии нейродегенеративных заболеваний, в частности бокового амиотрофического склероза, содержащей в эффективном количестве аденовирусный вектор, выполненный в виде нереплицирующейся наночастицы на основе генома аденовируса человека 5-го серотипа со вставкой гена ангиогенина человека, продуцирующей в организме человека ангиогенин и нереплицирующейся наночастицы на основе генома аденовируса человека 5-го серотипа со вставкой гена фактора роста эндотелия сосудов человека, продуцирующей в организме человека фактор роста эндотелия сосудов, при этом ген ангиогенина человека и ген фактора роста эндотелия сосудов человека клонированы в две экспрессирующих кассеты одной нереплицирующейся наночастицы на основе генома аденовируса человека 5-го серотипа; способа терапии бокового амиотрофического склероза, заключающегося во введении человеку терапевтически эффективной дозы указанной фармацевтической композиции. Группа изобретений обеспечивает повышенную терапевтическую эффективность препарата и отсутствие нежелательных побочных эффектов у пациентов. 2 н. и 17 з.п. ф-лы, 7 пр., 4 ил., 2 таб.

Изобретение относится к медицине, а именно к онкологии, и может быть использовано при комплексном лечении пациентов больных раком молочной железы II-IV. Для этого после однократного в рамках одного цикла химиотерапии пациенту вводят цитостатики: циклофосфан (500 мг/м²) и доксорубицин (50 мг/м²) (схема AC) или циклофосфан (500 мг/м²), доксорубицин (50 мг/м) и фторурацил (500 мг/м²) (схема PAC) внутривенно. А также препарат Панаген в форме таблеток, покрытых гастроэнтерическим покрытием в дозе 30 мг/сутки при дробном равномерном приеме в течение активного периода суток, что составляет одна таблетка препарата Панаген шесть раз в день через каждые два часа с началом приема с третьего дня после проведенной химиотерапии. Продолжительность приема препарата Панаген в течение 17 дней, с продолжением приема препарата по указанной схеме до окончания всех курсов химиотерапии. Способ позволяет повысить эффективность лечения рака молочной железы с сохранением и стимуляцией гранулацитарно-макрофагального и лимфоцитарного ростков кроветворения, что компенсирует негативное лейкоредуцирующее действие цитостатиков. 40 ил., 38 табл.

Изобретение относится к медицине, а именно к онкологии, и может быть использовано для комплексного лечения пациентов с онкологическими заболеваниями. Для этого в организм пациента вводят препарат цитостатической группы и препарат фрагментированной двуцепочечной ДНК с фрагментами, имеющими биологически активный размер и составляющими полный геном физиологически и генетически здорового донора в виде таблеток. Таблетку, содержащую 5 мг активного вещества, используют по схеме через 30 мин и на 2, 3 и 5 сутки после введения циклофосфана в количестве одна таблетка в первые 30 минут после введения циклофосфана, далее в указанные дни по одной таблетке каждые 2-3 часа в течение суток во время бодрствования, но не более 30 мг активного вещества в сутки. Использование данного способа позволяет достичь повышения количества зрелых дендритных клеток в организме, что позволяет достичь максимального проявления регрессирующего эффекта на опухоль. 1 з.п. ф-лы, 1 пр., 6 ил., 2 табл.

Группа изобретений относится к области медицины, в частности токсикологии и радиологии, к лекарственным средствам на основе антиоксидантных белков и способам их применения. Фармацевтическая композиция для лечения токсических состояний, в которой лечебный эффект получают в результате воздействия антиоксидантного, антимикробного, антитоксического белка лактоферрина человека на организм человека, содержит нереплицирующиеся наночастицы на основе генома аденовируса человека 5-го серотипа со вставкой гена лактоферрина человека, экспрессирующие лактоферрин человека в терапевтически эффективном количестве в организме и формулирующий буфер, при содержании частиц не менее 2,33×10¹¹ физических частиц на мл формулирующего буфера. Способ терапии включает введение композиции в терапевтически эффективной дозе от 7×10¹¹ физических частиц до 7×10¹³ физических частиц на мл формулирующего буфера на человека, вводится внутривенно. Изобретение обеспечивает стойкий терапевтический эффект при однократном введении композиции. 2 н. и 15 з.п. ф-лы, 14 пр., 4 ил., 9 табл.

Изобретение относится к области биотехнологии. Описана однонитевая РНК общей формулы G_lX_mG _n или C_lX_mC_n, которая модифицирована липидом. Однонитевая РНК может действовать в качестве иммуностимулятора, индуцируя врожденный иммунный ответ. Описана также фармацевтическая композиция. Изобретение может быть использовано для лечения инфекционных болезней, аллергий или раковых заболеваний. 6 н. и 16 з.п. ф-лы, 15 ил., 24 пр., 2 табл.

Настоящее изобретение относится к области генной терапии. Предложена конструкция нуклеиновой кислоты для лечения опухолей, содержащая по меньшей мере две открытые рамки считывания, включающие последовательности, кодирующие цитотоксический или цитостатический генный продукт, в частности дифтерийный токсин, функциональным образом связанные с различными опухоль-специфичными промоторами: Н19-специфичным промотором, промотором IGF-II Р3 или Р4. Рассмотрен эукариотический вектор экспрессии, содержащий указанную конструкцию нуклеиновой кислоты, а также способы лечения и ингибирования развития опухоли у субъекта-человека посредством введения конструкции нуклеиновой кислоты по изобретению. Настоящее изобретение может найти дальнейшее применение в терапии рака. 9 н. и 24 з.п. ф-лы, 12 пр., 40 ил.

Изобретение относится к области биотехнологии и генной терапии и может быть использовано в регенеративной медицине, травматологии, трансплантологии и нейробиологии. Способ стимуляции восстановления периферической иннервации ткани после травмы заключается во введении терапевтически эффективного количества плазмидного вектора, содержащего нуклеотидную последовательность SEQ ID NO:1, кодирующую BDNF, или плазмидного вектора, содержащего нуклеотидную последовательность, кодирующую человеческую uPA дикого типа (NM_002658), или их комбинации, или комбинации плазмидного вектора, содержащего нуклеотидную последовательность SEQ ID NO:1, кодирующую BDNF с плазмидным вектором, содержащим оптимизированную нуклеотидную последовательность SEQ ID NO:2, кодирующую фактор стромальных клеток SDF-1. Способ позволяет ускорить восстановление структуры и проводимости периферических нервов после травм за счет локального увеличения продукции нейротрофических факторов. 2 з.п. ф-лы, 9 ил., 4 пр.

Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к клеточным технологиям, и может быть использовано в медицине. Клеточные линии меланомы человека, такие как Mel-XY1, депонированная в DSMZ под № DSM ACC2830, Mel-XY2, депонированная в DSMZ под № DSM ACC2831, Mel-XY3, депонированная DSMZ под № DSM ACC2832, и Mel-ХХ4, депонированная DSMZ под № DSM ACC2829, облучают для получения популяций с апоптотическим и некротическим фенотипом. Полученные клеточные линии используют в различных сочетаниях для лечения злокачественных заболеваний, а именно для лечения меланомы человека. Также указанные популяции облученных клеток сокультивируют с аутологичными дендритными клетками для последующего совместного введения пациенту, страдающему меланомой. Изобретение позволяет индуцировать стойкий противораковый иммунный ответ у млекопитающего, страдающего меланомой. 8 н. и 13 з.п. ф-лы, 4 табл., 10 ил., 5 пр.

Изобретение относится к области биотехнологии. Эукариотические клетки трансдуцируют ретровирусом в присутствии гистонного белка бис-мет-гистона И 1.3. Способ позволяет повысить эффективность ретровирусной трансдукции и избежать недостатков аналогов. Изобретение может быть использовано в медицине, ветеринарии, биологии для получения лекарственных препаратов для генной терапии и для генетической модификации клеток in vitro/ex vivo. 6 ил., 4 пр.

Изобретение относится к области генной инженерии, молекулярной и клеточной биологии и биотехнологии. Предложена рекомбинантная плазмида pSM-ZsGreen, кодирующая белки SOX2 и C-MYC человека и флуоресцентный белок ZsGreen, предназначенная для временной или постоянной экспрессии генов SOX2, C-MYC и ZsGreen в культивируемых клетках человека и обеспечивающая стабильную экспрессию введенного гена. Рекомбинантная плазмида может использоваться в качестве вектора для получения индуцированных плюрипотентных стволовых клеток человека. 1 ил., 1 табл.

Изобретение относится к медицине, а именно к офтальмологии, и может быть использовано для лечения, стабилизации и/или профилактики дегенерации желтого пятна. Лечение включает введение терапевтически эффективного количества средства против С5 в комбинации со средством против VEGF субъекту, нуждающемуся в этом. При этом средство против С5 связывается с С5 комплементом и имеет последовательность SEQ ID NO:4 или SEQ ID NO:67. Изобретение обеспечивает аддитивный и синергетический эффект указанных средств за счет из комбинирования, что ведет к улучшению остроты зрения, особенно у пациентов с возрастной дегенерацией желтого пятна (AMD) «влажного» типа по сравнению с монотерапией против VEGF. 14 з.п. ф-лы, 67 ил., 8 пр.